Dieser Band der wissenschaftlichen Reihe zur „Forschung, Innovation und Effizienz im Gesundheitswesen“ fokussiert sich auf ein Thema aus der Kindermedizin, dessen Relevanz sich erst auf den zweiten Blick offenbart. Denn in der Öffentlichkeit werden Leberkrankungen bei Neugeborenen und Säuglingen kaum wahrgenommen. Das liegt unter anderem daran, dass jede dieser Entitäten zu den sogenannten „Seltenen Erkrankungen“ zählt. Betrachtet man diese aber gemeinsam, dann stellen sie die überwiegende Indikation zur Lebertransplantation im Kindesalter dar. Und damit steht die Medizin und die Gesellschaft vor folgendem Widerspruch: Seltene Lebererkrankungen des Kindes, deren Ursachen und Auslöser weitgehend unbekannt sind, werden oft zu spät erkannt. Und da diese besonderen Patienten nicht regelhaft in Kompetenzzentren betreut werden, bleiben die Behandlungsergebnisse hinter dem zurück, was heute möglich wäre. Folglich verkürzt sich das Überleben dieser Kinder mit ihrer eigenen Leber, so dass eine Lebertransplantation die einzige Option bleibt. Und obwohl sie am Ende der einzige Weg zum Überleben ist, bleibt sie nur die zweitbeste Lösung. Denn auch ein transplantierter Mensch bleibt ein chronisch kranker Patient. Würde also der Zeitpunkt zur Transplantation hinausgezögert oder diese gar überflüssig werden, so würde das nicht nur dem jeweiligen Patienten nützen, sondern auch das ohnehin begrenzte Angebot zur Organtransplantation entlasten. Um diese Missstände zu ändern, bedarf es dringend interdisziplinärer und internationaler Zusammenarbeit sowohl auf dem Gebiet der klinischen Medizin als auch der klinischen und der Grundlagenforschung. Eine solche Initiative wurde schon vor über 10 Jahren von einer Arbeitsgruppe der Medizinischen Hochschule Hannover ins Leben gerufen und über die Jahre ausgebaut. Der Kongress „BARD-Berlin-2014“ war und ist nun ein weiterer Meilenstein auf dem Weg zu einer besseren Behandlung dieser Kinder mit seltenen Lebererkrankungen. Bemerkenswert ist auch, dass auf diesem Symposium zum ersten Mal eine Brücke zur Inneren Medizin geschlagen wurde. Denn alle Kinder, die ihre Erkrankung überleben, werden älter und bedürfen dann der nahtlosen Übernahme durch die Kollegen der Erwachsenenmedizin. Der vorliegende Band berichtet über den Kongress und dessen Bedeutung für die Zukunft.